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RNA 치료제, 봄날이 온다-올릭스,올리패스,바이오오케스트라바이오헬스케어 2019. 11. 1. 08:32
RNA 치료제, 봄날이 온다 단백질 합성과정에서 mRNA 는 중요한 역할을 함. 즉 여기서 mRNA 를 절단하거나 발현을 막게 되면 단백질 합성이 되지 않음. 이러한 원리로 개발된 치료제가 RNA 치 료제로 크게 ASO(antisense nucleotide)와 siRNA 로 나뉨. RNA 치료제는 기존 치료 제들의 작용기전과 달리 표적 유전자로부터 질병을 유도하는 단백질 생성과정을 억제 하면서 약의 효능을 나타내는 신개념 플랫폼임. 글로벌 선두주자로는 Ionis 사와 Alynlam 사가 있으며 국내 대표적인 RNA 치료제 업체로는 올릭스가 있음. DNA 로부터 시작되는 단백질 합성의 원리 DNA 분자는 A, G, C, T 의 4가지 염기로 암호문을 만드는 데 반드시 3개가 만나야 암호문이 된다..
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Big Deal 의 중심에 선 CAR-T바이오헬스케어 2019. 10. 31. 14:56
big Deal 의 중심에 선 CAR-T CAR-T세포 치료제가 본격적으로 가속 페달을 밟기 시작. 지난 2017년 8월 Novartis가 최초의 CAR-T세포 치료제를 허가 받은 이후 Gilead가 Kite를 118억달 러에, Celgene이 Juno를 80억달러에 인수 CAR-T세포 치료제는 면역세포인 T세포를 ‘키메라’로 만든 것. 건강한 사람(제3자) 또는 환자 본인의 혈액에서 T세포를 추출하여 새로운 유전자 삽입. 도입 유전자는 T세포가 키메릭 항원 수용체(chimeric antigen receptor)를 발현시키도록 설계. 수용 체는 T세포가 표적세포특이항원을 가진 세포를 사멸 시킬 수 있도록 도와줌. 현재 FDA에 허가된 킴리아(Kymriah; 노바티스)와 예스카타(Yescarta; ..